Thérapie génique - Un deuxième enfant malade à Necker

Un deuxième enfant du programme de thérapie génique pour le traitement des "bébés-bulle", dépourvus de défenses immunitaires et obligés de vivre en milieu stérile, a développé une maladie similaire à la leucémie, a annoncé mercredi l’Agence française de sécurité sanitaire des produits de santé (AFSSAPS).

L’essai sur des patients souffrant du Déficit immunitaire combiné sévère (SCID), une maladie mortelle, à l’hôpital Necker-Enfants malades de l’Assistance publique-Hôpitaux de Paris (AP-HP), avait été suspendu en octobre dernier, trois ans après son démarrage, un premier enfant ayant développé des symptômes similaires à ceux du second. Depuis, les huit patients faisaient l’objet d’une surveillance clinique et biologique renforcée. Dans ce deuxième, on sait seulement que l’enfant avait aussi été traité quand il était bébé et a développé le cancer presque trois ans plus tard. Un traitement par chimiothérapie a été entrepris pour les deux enfants, avec "une réponse thérapeutique satisfaisante", précise l’AFSSAPS dans un communiqué. La découverte du deuxième cas d’effets secondaires présumés à entraîné la suspension aux Etats-Unis de 27 autres essais de thérapie génique. Le gouvernement américain a précisé que les nouveaux essais suspendus concernaient notamment le cancer et portaient sur plusieurs centaines de patients, et qu’ils pourraient reprendre au cas par cas pour des malades dont c’est le seul espoir de survie.